Con il nuovo farmaco luspatercept si stima una riduzione di oltre il 30% del fabbisogno trasfusionale. È immediato l’effetto sulla qualità di vita con meno accessi ospedalieri, quindi più libertà e normalità. Inoltre la nuova terapia, quando si dimostra efficace, consente di ridurre l’accumulo di ferro dovuto alle trasfusioni, che può danneggiare organi vitali come cuore, fegato e pancreas, e le possibili complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci ferrochelanti, assunti quotidianamente proprio per eliminare il ferro in eccesso. Roberto Lisi, Responsabile Unità Operativa Dipartimentale Talassemia ARNAS Garibaldi di Catania, spiega qual ' è il meccanismo d'azione del farmaco e come cambia la gestione della malattia